Подхранвана с 500 милиона долара във федерални пари, Moderna се надпреварва да направи милиард дози от недоказано лечение

  ЕЖЕДНЕВНО ПОКРИТИЕ | |8 май 2020 г.,06:30 ч. EDT 



Изпълнителният директор на милиардера на компанията си осигури огромни безвъзмездни средства за обещанието за нов клас ваксини за тРНК, но никой наистина не знае дали те ще работят.

Fв момента, в който беше обявен първият случай на това, което по-късно ще бъде наречено COVID-19, изпълнителният директор на Модерна Stйphane Bancel започна да следи вируса. Той разпространи статия на Wall Street Journal за новата болест в своите служители в началото на януари, като им каза да го наблюдават отблизо. Когато геномна последователност на вируса е бил освободен онлайн от китайски учени на 11 януари 2020 г., Кеймбридж, Масачузетс - екипът Moderna базирани имаше дизайн ваксина готов в рамките на 48 часа. Тя изпрати партида от първия си кандидат за ваксина до Националните здравни институти за фаза първа проучване само 42 дни след това. В началото на март иРНК ваксината на Moderna, която представлява изцяло нов начин за осигуряване на имунитет срещу болести, беше инжектирана за първи път при хора.

Това е светкавично бързо . Обикновено ваксините изискват години (или в някои случаи десетилетия), но Bancel не е достатъчно бърз. „Всеки ден губим животи; ние наистина вярваме, че всеки ден има значение “, казва той.

Скоростта е възможна благодарение на нова технология: иРНК ваксините, които имат потенциала да поправят много от клопките на традиционните ваксини, които отнемат много време, не са 100% ефективни и, ако са направени на живо вирус, има външен шанс да ви разболее. мРНК ваксините работят като компютърна програма: След като кода на тРНК се инжектира в тялото, той инструктира машините във вашите клетки да произвеждат конкретни протеини. След това тялото ви се превръща във фабрика за ваксини, произвеждайки части от вируса, които задействат имунната система. На теория това ги прави по-безопасни и по-бързи за разработване и производство, поради което Модерна е хвърлила цялата си тежест зад тази нова ваксина COVID-19, като междувременно спира участието на няколко от другите си клинични изпитвания.

Това е голям залог за десетгодишната компания , която в момента има в готовност 24 продукта, но все още нищо на пазара. Биотехнологиите се радват на огромна пазарна капитализация от 17,5 млрд. Долара, но отчитат нетна загуба от 514 млн. Долара при приходи от едва 60 млн . Долара през миналата година . И по-голямата част от тези входящи парични средства идват от държавни безвъзмездни средства и научно сътрудничество с големи фармацевтични компании.

Доброволците получават инжекции с експерименталната ваксина COVID-19 на Moderna в


Сиатъл на 16 март 2020 г. На 7 май 2020 г. компанията получи одобрение от FDA за започване на второ клинично проучване.

 ТЕД УОРЪН / AP

Перспективата, че Moderna може да разполага с технология за компресиране на години в няколко месеца и поглъщане на вирус, който е осакатил световната икономика, е слюнка на инвеститори. Цената на акциите на компанията скочи от 19,23 долара на 2 януари 2020 г. до скорошните 53,19 долара . Това направи Bancel, който притежава около 9% от акциите на Moderna, нов милиардер, с нетна стойност от 1,6 милиарда долара.

„Ако работи, може да разполагаме с най-добрата ваксинална технология в света“, казва Бансел. 

На въпроса как знаем, че иРНК ваксините ще работят, Дрю Вайсман, който ги изследва от 13 години, откровено отговори: „Ние не го правим.“

Но това е голямо „ако“. Не иРНК ваксина съществува в момента на пазара, и никой не знае със сигурност дали технологията ще работи, много по-малко срещу този вирус. Към днешна дата никой не е успял да направи ваксина, която да действа срещу човешки коронавирус.

47-годишният Бансел не винаги е вярвал в технологията. Когато за първи път се обърна към него с идеята да изгради компания около иРНК, той се отказа. „[И] имах много да се уча на молекулата. Как го правите стабилен? Как да го направите не имуногенен? Как да го направите достатъчно чист, за да можете безопасно да инжектирате човек? " той си спомня.

Роден в Марсилия , Франция, Бансел получава магистърска степен по химическо инженерство в университета в Минесота, когато за първи път научава за иРНК в средата на 90-те години. иРНК („m“ означава „пратеник“) пренася генетична информация от вашата ДНК до рибозомите, фабриките във вашата клетка, които правят протеините, които поддържат тялото ви да работи. Освен това е силно нестабилен и бързо се разгражда в човешкото тяло. Тази представа, че тРНК е крехка и е трудно да се работи с останали с него.

До 2010 г. Bancel, който също има MBA от Harvard Business School, беше главен изпълнителен директор на френската биотехнологична компания bioMйrieux, когато рисков капиталист на име Noubar Afeyan се обърна към него с план за създаване на компания, която използва mRNA за създаване на нови лечения за болести и ваксини. Първоначално Бансел беше скептичен, но Афеян го спечели . „Ако това е реално, това може да е нов клас по медицина“, спомня си Бансъл. Bancel се присъедини към Afeyan и екип от учени от MIT и Харвард, за да започне Moderna по-късно същата година.

Оттогава компанията е изправена пред поредица от неуспехи и скептицизъм. В ранните си години Модерна бе критикувана за тайна за своите данни, което предизвика редакция в Nature Biotechnology . Преди няколко години тя заряза едно от най-рекламираните си лекарства, които разработва в партньорство с фармацевтичната компания Alexion, ALXN 1540, лечение на синдром на Crigler-Najjar, рядко генетично заболяване на кръвта, от неограничено време. И въпреки че някои от ваксините в тръбопровода сега показват обещание, това не винаги е било така.

„Първата ваксина Zika, по която Moderna работи, имаше лоша ефикасност“, казва Джъстин Ричнър, микробиолог от Медицинския колеж в Университета на Илинойс, „но след това те успяха да преоборудват тази ваксина и да имат по-добър отговор.“

Bancel е категоричен, че Модерна се нуждае от повече данни, преди компанията да може да обяви ваксината си срещу коронавирус за ефективна. Но той смята, че деветте кандидати за ваксина, които Moderna вече е тествала в ранните клинични изпитвания, са доказали, че нейната платформа е солидна. „Не съм човек, който залага, но съм предпазлив оптимист“, казва той.

Bancel не е единственият оптимист. През последните 20 години имаше експлозия на компании, разработващи иРНК ваксини за голям обхват от заболявания и много от тях насочиха вниманието си към пандемията COVID-19. Немската компания BioNTech работи с Pfizer за разработване на иРНК ваксина. Вече са започнали човешки изпитания . Друга германска компания, CureVac, е подкрепена от Фондация Гейтс и се очаква да започне изпитания за ваксини това лято. Лексингтън, базирана в Масачузетс, Translate Bio си партнира с френския фармацевтичен гигант Sanofi, за да разработи своята иРНК ваксина, като се очаква изпитанията при хора да започнат по-късно тази година.

Федералното правителство подкрепя иРНК ваксините със сериозни пари - обеща близо 500 милиона долара само на Moderna за своята ваксина COVID-19.Всички те разчитат на идеята, че иРНК ваксините могат да преобърнат начина, по който ваксините се произвеждат от векове: използвайки отслабени или неактивни версии на вируса, за да обучи тялото ви да произвежда антитела, осигурявайки имунитет срещу болести. Традиционните ваксини имат някои големи недостатъци. Единият е, че има малък шанс да се разболеете от ваксината, ако се използва жив вирус. Второто е, че направата им отнема много време. Например, ваксината срещу сезонен грип отнема минимум шест месеца, за да се произведе чрез отглеждане на вируси в пилешки яйца. Те също не са 100% ефективни - типичният грипен удар използва неактивна форма на вируса, за да стимулира имунната ви система, но е само около 40% до 60%.
иРНК ваксините обещават да решат и двата проблема. След като геномът на вируса е известен, ваксината може да бъде проектирана за броени дни. Тъй като не използват жив вирус, няма риск някой да се разболее.
Но все още е всичко теоретично - все още няма пазара на ваксини за иРНК за каквито и да било заболявания . На въпроса как знаем, че иРНК ваксините ще работят, Дрю Вайсман, изследовател от Медицинския факултет на Университета в Пенсилвания, който е прекарал 13 години в изучаване на технологията, откровено отговори: „Ние не го правим“. Проведени са само няколко опити върху хора за ваксини срещу инфекции с иРНК, всички от които са фокусирани върху безопасността. Тепърва предстои изпитване, което да покаже, че иРНК ваксините са ефективни и дълготрайни за предотвратяване на инфекциозно заболяване.

Учените също не знаят колко бързо ще мутира този коронавирус, което може да повлияе на това колко често ще трябва да се създава нова ваксина. Ако вирусът мутира бързо, Вайсман казва: „Може да се наложи да правим нова коронавирусна ваксина всяка година или на всеки няколко години.“

Модерна си партнира с швейцарската производствена фирма Lonza, за да произвежда до 1 милиард дози от новата коронавирусна ваксина годишно.

Въпреки това федералното правителство подкрепя иРНК ваксините със сериозни пари. Той обеща да даде близо 500 милиона долара само на Модерна за ваксината COVID-19. За да ускори развитието, FDA разреши както на Moderna, така и на BioNTech да започнат ваксинални изпитвания върху хора, преди да приключи тестването за безопасност при животни.

Модерна не е непозната за работата с правителството. През последните две години компанията работи с Националния институт по алергия и инфекциозни болести , организацията, оглавявана от правителствения защитник COVID-19 д-р Антъни Фаучи, върху ваксина срещу друг коронавирус, който причинява MERS ( Близкия изток респираторен синдром ).

Очаква се клиничното изпитване на третата фаза на Moderna да започне в началото на това лято, но Bancel вече се готви да се увеличи. На 1 май 2020 г. компанията обяви ново партньорство с швейцарската производствена компания Lonza за производство на до 1 милиард дози от новата коронавирусна ваксина годишно . Производството трябва да започне през юли, много преди всяка ваксина да бъде одобрена от FDA, което вероятно ще се случи едва през следващата година.

Времевата рамка може да звучи амбициозно или дори глупаво за непосветените. Преди десет години, когато идеята за иРНК ваксини му беше представена за първи път, Bancel се чувстваше по същия начин. - Беше тъмна, студена февруарска нощ. Преминах през мост в Кеймбридж и главата ми буквално се въртеше “, спомня си той. „В крайна сметка си помислих:„ Боже, това е лудост. Най-вероятно няма да работи, но ако го направи, това ще промени живота на толкова много хора. Трябва да го направя.""

Вземете ежедневните заглавия на Forbes директно във входящата си поща  за новини за най-важните предприемачи и суперзвезди в света, експертни съвети за кариера и тайни за успех.

Лия Розенбаум

 

Аз съм помощник редактор на здравеопазването и науката във Forbes. Завърших UC Berkeley с магистърска степен по журналистика и магистърска степен по обществено здраве, с

…

 

 Прочетете още